Il-ġeni huma l-unitajiet ġenetiċi bażiċi li jikkontrollaw il-karatteristiċi.Ħlief għall-ġeni ta 'xi viruses, li huma komposti minn RNA, il-ġeni tal-biċċa l-kbira tal-organiżmi huma komposti minn DNA.Ħafna mill-mard tal-organiżmi huwa kkawżat mill-interazzjoni bejn il-ġeni u l-ambjent.It-terapija tal-ġeni tista' essenzjalment tfejjaq jew ittaffi ħafna mard.It-terapija tal-ġeni hija meqjusa bħala rivoluzzjoni fil-qasam tal-mediċina u l-farmaċija.Drogi ta 'terapija tal-ġeni f'sens wiesa' jinkludu bbażati fuq mediċini tad-DNA modifikati bid-DNA (bħal mediċini ta 'terapija tal-ġeni in vivo bbażati fuq vettori virali, mediċini ta' terapija tal-ġeni in vitro, mediċini ta 'plasmid mikxufa, eċċ.) u mediċini RNA (bħal mediċini oligonukleotidi antisens, mediċini siRNA, u terapija tal-ġeni mRNA, eċċ.);sens dejjaq Id-drogi tat-terapija tal-ġeni jinkludu prinċipalment mediċini tad-DNA tal-plasmid, mediċini tat-terapija tal-ġeni bbażati fuq vettori virali, mediċini ta 'terapija tal-ġeni bbażati fuq vettori batterjali, sistemi ta' editjar tal-ġeni, u mediċini ta 'terapija taċ-ċelluli għall-modifika tal-ġeni in vitro.Wara snin ta 'żvilupp tortuous, il-mediċini tat-terapija tal-ġeni kisbu riżultati kliniċi inkoraġġanti.(Mingħajr ma jingħaddu l-vaċċini tad-DNA u l-vaċċini tal-mRNA) Fil-preżent, 45 mediċina tat-terapija tal-ġeni ġew approvati għall-kummerċjalizzazzjoni fid-dinja.Total ta' 9 terapiji tal-ġeni ġew approvati għall-kummerċjalizzazzjoni din is-sena, inklużi 7 terapiji tal-ġeni approvati għall-kummerċjalizzazzjoni għall-ewwel darba din is-sena, jiġifieri: CARVYKTI, Amvuttra, Upstaza, Roctavian, Hemgenix, Adstiladrin u Ebvallo, (Nota: It-tnejn l-oħra ġew approvati fl-Istati Uniti din is-sena. ġiet approvata mill-FDA għall-kummerċjalizzazzjoni fl-Istati Uniti f'Awwissu 2022, u ġiet approvata għall-kummerċjalizzazzjoni mill-Unjoni Ewropea fl-2019; .) Bit-tnedija ta 'aktar u aktar prodotti ta' terapija tal-ġeni u l-iżvilupp mgħaġġel tat-teknoloġija tat-terapija tal-ġeni, it-terapija tal-ġeni waslet biex tagħti bidu għal perjodu ta 'żvilupp rapidu.

Klassifikazzjoni tat-terapija tal-ġeni (Sors tal-immaġni: Bio-Matrix)

Dan l-artikolu jelenka 45 terapija tal-ġeni (esklużi vaċċini tad-DNA u vaċċini tal-mRNA) li ġew approvati għall-kummerċjalizzazzjoni.

1. Terapija tal-ġeni in vitro

(1) Strimvelis

Kumpanija: Żviluppata minn GlaxoSmithKline (GSK).

Żmien għas-suq: Ġie approvat għall-kummerċjalizzazzjoni mill-Unjoni Ewropea f'Mejju 2016.

Indikazzjonijiet: Għat-trattament ta' immunodefiċjenza kombinata severa (SCID).

Rimarki: Il-proċess ġenerali ta 'din it-terapija huwa li l-ewwel tikseb iċ-ċelloli staminali ematopojetiċi tal-pazjent stess, tespandi u tikkulturahom in vitro, imbagħad uża retrovirus biex tintroduċi kopja tal-ġene funzjonali ADA (adenosine deaminase) fiċ-ċelloli staminali ematopojetiċi, u finalment injetta ċ-ċelloli staminali ematopojetiċi modifikati jerġgħu jiġu infużi lura fil-ġisem.Riżultati kliniċi juru li r-rata ta 'sopravivenza ta' 3 snin ta 'pazjenti ADA-SCID kkurati bi Strimvelis hija 100%.

(2) Zalmoxis

Kumpanija: Prodott mill-Italja MolMed Company.

Żmien għas-suq: Ksibt awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq kondizzjonali mill-Unjoni Ewropea fl-2016.

Indikazzjonijiet: Jintuża għal terapija awżiljarja tas-sistema immunitarja ta 'pazjenti wara trapjant ta' ċelluli staminali ematopojetiċi.

Rimarki: Zalmoxis huwa immunoterapija tal-ġeni suwiċidju taċ-ċelluli T alloġeniċi modifikata minn vettori retrovirali.Dan il-metodu juża vettori retrovirali biex jimmodifika ġenetikament ċelluli T alloġeniċi, sabiex iċ-ċelluli T modifikati ġenetikament jesprimu ġeni suwiċida 1NGFR u HSV-TK Mut2 jippermettu lin-nies jużaw mediċini ganciclovir (ganciclovir) fi kwalunkwe ħin biex joqtlu ċelluli T li jikkawżaw reazzjonijiet immuni avversi, jipprevjenu aktar deterjorament possibbli ta 'GVHD għal pazjenti haploidenti ta' rikostruzzjoni postoperattiva, u jipprovdu funzjoni immunoloġika ta 'GVHD għal pazjenti haploidenti.

(3) Invossa-K

Kumpanija: Żviluppata minn TissueGene (KolonTissueGene).

Ħin għas-suq: Approvat għall-elenkar fil-Korea t'Isfel f'Lulju 2017.

Indikazzjonijiet: Għat-trattament ta 'artrite deġenerattiva ta' l-irkoppa.

Rimarki: Invossa-K hija terapija tal-ġeni taċ-ċelluli alloġeniċi li tinvolvi kondroċiti umani.Iċ-ċelluli alloġeniċi huma ġenetikament modifikati in vitro, u ċ-ċelluli modifikati jistgħu jesprimu u joħorġu fattur ta 'tkabbir trasformattiv β1 (TGF-β1) wara injezzjoni intra-artikulari.β1), biex b'hekk ittejjeb is-sintomi tal-osteoartrite.Ir-riżultati kliniċi juru li Invossa-K jista 'jtejjeb b'mod sinifikanti l-artrite ta' l-irkoppa.Ġie revokat fl-2019 mill-Amministrazzjoni Koreana tal-Ikel u d-Droga minħabba li l-manifattur ittikkettja ħażin l-ingredjenti użati.

(4) Zynteglo

Kumpanija: Riċerkata u żviluppata minn bluebird bio.

Ħin għas-suq: Approvat mill-Unjoni Ewropea għall-kummerċjalizzazzjoni fl-2019, u approvat mill-FDA għall-kummerċjalizzazzjoni fl-Istati Uniti f'Awwissu 2022.

Indikazzjonijiet: Għat-trattament ta' β-talassemija dipendenti mit-trasfużjoni.

Rimarki: Zynteglo hija terapija tal-ġeni lentivirali in vitro li tintroduċi kopja funzjonali tal-ġene β-globina normali (ġene βA-T87Q-globin) f'ċelloli staminali ematopojetiċi meħuda mill-pazjent permezz ta 'vettur lentivirali, u mbagħad reinfused dawn iċ-ċelloli staminali ematopoietiċi awtologi ġenetikament modifikati fiċ-ċelloli staminali ematopojetiċi tal-pazjent.Ladarba l-pazjent ikollu ġene normali βA-T87Q-globin, jista 'jipproduċi proteina HbAT87Q normali, li tista' tnaqqas jew telimina b'mod effettiv il-ħtieġa għal trasfużjoni tad-demm.Hija terapija ta' darba mfassla biex tissostitwixxi trasfużjonijiet tad-demm tul il-ħajja u mediċini tul il-ħajja għal pazjenti ta' 12-il sena 'l fuq.

(5) Skysona

Kumpanija: Riċerkata u żviluppata minn bluebird bio.

Ħin għas-suq: Approvat mill-Unjoni Ewropea għall-kummerċjalizzazzjoni f'Lulju 2021, u approvat mill-FDA għall-kummerċjalizzazzjoni fl-Istati Uniti f'Settembru 2022.

Indikazzjonijiet: Għat-trattament ta 'adrenoleukodistrofija ċerebrali bikrija (CALD).

Rimarki: It-terapija tal-ġeni Skysona hija l-unika terapija tal-ġeni ta 'darba approvata għat-trattament ta' adrenoleukodystrophy ċerebrali fi stadju bikri (CALD).Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) huwa terapija tal-ġeni in vitro lentivirali ta 'ċelluli staminali ematopojetiċi Lenti-D.Il-proċedura ġenerali tat-terapija hija kif ġej: ċelloli staminali ematopojetiċi awtologi jittieħdu mill-pazjent, jiġu trasdotti u modifikati minn lentivirus li jġorr il-ġene uman ABCD1 in vitro, u mbagħad jerġgħu jiġu infużi lura lill-pazjent.Jintuża biex jikkura pazjenti taħt it-18-il sena, li jġorru mutazzjonijiet tal-ġeni ABCD1, u CALD.

(6) Kymriah

KUMPANIJA: Żviluppata minn Novartis.

Ħin għas-suq: Approvat mill-FDA għall-kummerċjalizzazzjoni f'Awwissu 2017.

Indikazzjonijiet: Trattament ta' lewkimja limfoblastika akuta ta' ċelluli B prekursuri (ALL) u DLBCL rikaduta u refrattorja.

Rimarki: Kymriah hija droga lentivirali ta 'terapija tal-ġeni in vitro, l-ewwel terapija CAR-T approvata għall-kummerċjalizzazzjoni fid-dinja, li timmira CD19, u tuża fattur ko-stimulatorju 4-1BB.Huwa pprezzat għal $475,000 fl-Istati Uniti u $313,000 fil-Ġappun.

(7) Yescarta

Kumpanija: Żviluppata minn Kite Pharma, sussidjarja ta’ Gilead (GILD).

Ħin għas-suq: Approvat mill-FDA għall-kummerċjalizzazzjoni f'Ottubru 2017;Fosun Kite introduċa t-teknoloġija Yescarta minn Kite Pharma u pproduċiha fiċ-Ċina wara li kisbet l-awtorizzazzjoni.Approvat għall-elenkar fil-pajjiż.

Indikazzjonijiet: Għat-trattament ta' limfoma ta' ċelluli B kbar li rkaduta jew refrattorja.

Rimarki: Yescarta hija terapija tal-ġeni retrovirali in vitro, li hija t-tieni terapija CAR-T approvata fid-dinja.Timmira CD19 u tadotta l-kostimulatur ta 'CD28.Huwa pprezzat għal $373,000 fl-Istati Uniti.

(8) Tecartus

Kumpanija: Żviluppata minn Gilead (GILD).

Ħin għas-suq: Approvat mill-FDA għall-kummerċjalizzazzjoni f'Lulju 2020.

Indikazzjonijiet: Għal limfoma taċ-ċelluli tal-mantell li rkaduta jew refrattorja.

Rimarki: Tecartus hija terapija awtologa taċ-ċelluli CAR-T li timmira CD19, u hija t-tielet terapija CAR-T approvata għall-kummerċjalizzazzjoni fid-dinja.

(9) Breyanzi

KUMPANIJA: Żviluppata minn Bristol-Myers Squibb (BMS).

Ħin għas-suq: Approvat mill-FDA għall-kummerċjalizzazzjoni fi Frar 2021.

Indikazzjonijiet: Limfoma taċ-ċelluli B kbar (LBCL) rikaduta jew refrattorja (R/R).

Rimarki: Breyanzi hija terapija tal-ġeni in vitro bbażata fuq lentivirus, ir-raba 'terapija CAR-T approvata għall-kummerċjalizzazzjoni fid-dinja, li timmira CD19.L-approvazzjoni ta’ Breyanzi hija pass importanti għal Bristol-Myers Squibb fil-qasam tal-immunoterapija ċellulari, li akkwistat meta akkwistat lil Celgene għal $74 biljun fl-2019.

(10) Abecma

Kumpanija: Ko-żviluppata minn Bristol-Myers Squibb (BMS) u bluebird bio.

Ħin għas-suq: Approvat mill-FDA għall-kummerċjalizzazzjoni f'Marzu 2021.

Indikazzjonijiet: majeloma multipla rikaduta jew refrattorja.

Rimarki: Abecma hija terapija tal-ġeni in vitro bbażata fuq lentivirus, l-ewwel terapija taċ-ċelluli CAR-T fid-dinja mmirata lejn il-BCMA, u l-ħames terapija CAR-T approvata mill-FDA.Il-prinċipju tal-mediċina huwa li tesprimi riċetturi kimeriċi BCMA fuq iċ-ċelloli T tal-pazjent stess permezz ta 'modifika tal-ġeni medjata minn lentivirus in vitro.Trattament biex jiġu eliminati ċelluli T mhux modifikati ġenetikament f'pazjenti, u mbagħad jerġgħu jdaħħlu ċelluli T modifikati, li jfittxu u joqtlu ċelluli tal-kanċer li jesprimu BCMA f'pazjenti.

(11) Libmeldy

KUMPANIJA: Żviluppata minn Orchard Therapeutics.

Time to market: Approvat mill-Unjoni Ewropea għall-elenkar f'Diċembru 2020.

Indikazzjonijiet: Għat-trattament tal-lewkodistrofija metakromatika (MLD).

Rimarki: Libmeldy hija terapija tal-ġeni bbażata fuq ċelluli CD34+ awtologi modifikati ġenetikament in vitro minn lentivirus.Dejta klinika turi li infużjoni waħda ġol-vini ta' Libmeldy tista' tbiddel b'mod effettiv il-kors ta' MLD bikri meta mqabbel ma' indeboliment sever tal-mutur u konjittiv f'pazjenti tal-istess età mhux ikkurati.

(12) Benoda

Kumpanija: Żviluppata minn WuXi Giant Nuo.

Ħin għas-suq: Approvat uffiċjalment mill-NMPA f'Settembru 2021.

Indikazzjonijiet: Kura ta' pazjenti adulti b'limfoma ta' ċelluli B kbar li rkaduta jew refrattorja (r/r LBCL) wara terapija sistemika tat-tieni linja jew ogħla.

Rimarki: Beinoda hija terapija tal-ġeni CAR-T kontra CD19, u hija wkoll il-prodott ewlieni tal-kumpanija WuXi Juro.Huwa t-tieni prodott CAR-T approvat fiċ-Ċina, ħlief għall-ġgant tal-limfojd tal-limfojd ta 'ċelloli B kbar / refrattarji li qed jippjana wkoll li jiżviluppa injezzjoni ta' Regiorensai għat-trattament ta 'indikazzjonijiet multipli oħra, inkluż limfoma follikulari (FL), limfoma taċ-ċellula tal-mantell (MCL), line line lyfocytic (CLL). Lewkimja limfoblastika akuta (kollha).

(13) CARVYKTI

Kumpanija: L-ewwel prodott ta 'Leġġenda Biotech approvat għall-kummerċjalizzazzjoni.

Ħin għas-suq: Approvat mill-FDA għall-kummerċjalizzazzjoni fi Frar 2022.

Indikazzjonijiet: għat-trattament ta' majeloma multipla rekaduta jew refrattorja (R/R MM).

Rimarki: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, Cilta-cel fil-qosor) hija terapija tal-ġeni immuni taċ-ċelluli CAR-T b'żewġ antikorpi b'dominju wieħed immirati għall-antiġen tal-maturazzjoni taċ-ċelluli B (BCMA).Id-dejta turi li CARVYKTI F'pazjenti b'majeloma multipla rikaduta jew refrattorja li rċevew erba' terapiji jew aktar minn qabel (inklużi inibituri tal-proteasome, immunomodulaturi u antikorpi monoklonali anti-CD38), intweriet rata ta' rispons globali ta' 98%.

(14)Ebvallo

KUMPANIJA: Żviluppata minn Atara Biotherapeutics.

il-Kummissjoni Ewropea (KE) għall-kummerċjalizzazzjoni f'Diċembru 2022, hija l-ewwel terapija universali taċ-ċelluli T fid-dinja approvata għall-kummerċjalizzazzjoni.

Indikazzjonijiet: Bħala monoterapija għal mard limfoproliferattiv ta' wara t-trapjant (EBV+PTLD) relatat mal-virus Epstein-Barr (EBV), il-pazjenti li qed jirċievu l-kura għandhom ikunu adulti u tfal ta' aktar minn sentejn li qabel irċevew mill-inqas terapija oħra ta' mediċina.

Rimarki: Ebvallo huwa terapija tal-ġeni universali taċ-ċelluli T alloġeniċi speċifiċi għall-EBV li timmira u telimina ċ-ċelloli infettati bl-EBV b'mod ristrett bl-HLA.L-approvazzjoni ta 'din it-terapija hija bbażata fuq ir-riżultati tal-istudju tal-prova klinika tal-fażi pivotali 3, u r-riżultati wrew li l-ORR tal-grupp HCT u l-grupp SOT kien 50%.Ir-rata ta 'remissjoni sħiħa (CR) kienet 26.3%, ir-rata ta' remissjoni parzjali (PR) kienet 23.7%, u ż-żmien medjan għal remissjoni (TTR) kien 1.1 xhur.Mid-19-il pazjent li kisbu remissjoni, 11 kellhom tul ta' rispons (DOR) ta' aktar minn 6 xhur.Barra minn hekk, f’termini ta’ sigurtà, ma seħħew l-ebda reazzjonijiet avversi bħal marda ta’ tilqim kontra ospitanti (GvHD) jew sindromu tar-rilaxx taċ-ċitokini relatat ma’ Ebvallo.

2. Terapija tal-ġeni in vivo bbażata fuq vettori virali

(1) Gendicine/Jin Sheng

Kumpanija: Żviluppata minn Shenzhen Saibainuo Company.

Ħin għas-suq: Approvat biex jiġi elenkat fiċ-Ċina fl-2003.

Indikazzjonijiet: Għat-trattament tal-karċinoma taċ-ċelluli squamous tar-ras u l-għonq.

Nota: Injezzjoni ta 'l-adenovirus p53 uman rikombinanti Gendicine/Jinyousheng hija droga ta' terapija tal-ġeni tal-vettur ta 'adenovirus bi drittijiet ta' proprjetà intellettwali indipendenti proprjetà ta 'Shenzhen Saibainuo Company.L-adenovirus uman tat-tip 5 huwa magħmul minn adenovirus uman tat-tip 5. L-ewwel huwa l-istruttura ewlenija għall-effett kontra t-tumur tal-mediċina, u l-aħħar jaġixxi prinċipalment bħala trasportatur.Il-vettur tal-adenovirus iġorr il-ġene terapewtiku p53 fiċ-ċellula fil-mira, jesprimi l-ġene li jrażżan it-tumur p53 fiċ-ċellula fil-mira, u l-espressjoni tal-ġene tiegħu Il-prodott jista 'jirregola 'l fuq varjetà ta' ġeni kontra l-kanċer u jirregola 'l isfel l-attivitajiet ta 'varjetà ta' onkoġeni, u b'hekk isaħħaħ l-effett tat-tumur li jrażżan il-ġisem u l-kisba tat-tumuri.

(2) Rigvir

Kumpanija: Żviluppata minn Latima Company, il-Latvja.

Ħin tal-elenkar: Approvat għall-elenkar fil-Latvja fl-2004.

Indikazzjonijiet: Għat-trattament tal-melanoma.

Rimarki: Rigvir huwa terapija tal-ġeni bbażata fuq vettur ta' enterovirus ECHO-7 modifikat ġenetikament.Fil-preżent, id-droga ġiet adottata fil-Latvja, l-Estonja, il-Polonja, l-Armenja, il-Belarus, eċċ., u għaddejja wkoll minn reġistrazzjoni EMA fil-pajjiżi tal-UE.Każijiet kliniċi fl-aħħar għaxar snin wrew li l-virus onkolitiku Rigvir huwa sigur u effettiv, u jista 'jżid ir-rata ta' sopravivenza tal-pazjenti b'melanoma b'4-6 darbiet.Barra minn hekk, din it-terapija hija applikabbli wkoll għal varjetà ta 'kanċer ieħor, inkluż kanċer tal-kolorektum, kanċer tal-frixa, kanċer tal-bużżieqa tal-awrina Kanċer, kanċer tal-kliewi, kanċer tal-prostata, kanċer tal-pulmun, kanċer tal-utru, limfosarkoma, eċċ.

(3) Onkorina

Kumpanija: Żviluppata minn Shanghai Sanwei Biological Company.

Ħin għas-suq: Approvat biex jiġi elenkat fiċ-Ċina fl-2005.

Indikazzjonijiet: trattament ta 'tumuri tar-ras u l-għonq, kanċer tal-fwied, kanċer tal-frixa, kanċer ċervikali u kanċer ieħor.

Rimarki: Oncorine (安科瑞) huwa prodott ta 'terapija tal-ġeni tal-virus onkolitiku li juża adenovirus bħala trasportatur.Jinkiseb adenovirus onkolitiku, li jista 'jirreplika speċifikament f'tumuri defiċjenti tal-ġene p53 jew anormali, li jwassal għall-liżi taċ-ċelloli tat-tumur, u b'hekk joqtol iċ-ċelloli tat-tumur.mingħajr ma ssir ħsara liċ-ċelloli normali.Studji kliniċi wrew li Ankerui għandu sigurtà u effikaċja tajba għal varjetà ta 'tumuri malinni.

(4) Glybera

Kumpanija: Żviluppata minn uniQure.

Time to market: Approvat għall-elenkar fl-Ewropa fl-2012.

Indikazzjonijiet: Trattament ta' defiċjenza ta' lipoprotein lipase (LPLD) b'episodji severi jew rikorrenti ta' pankreatite minkejja dieta ta' xaħam strettament ristretta.

Rimarki: Glybera (alipogene tiparvovec) hija mediċina ta 'terapija tal-ġeni bbażata fuq AAV, li tuża AAV bħala trasportatur biex tittrasduċi l-ġene terapewtiku LPL f'ċelloli tal-muskoli, sabiex iċ-ċelluli korrispondenti jistgħu jipproduċu ċertu ammont ta' lipoprotein lipase, Biex ittaffi l-marda, din it-terapija hija effettiva għal żmien twil (effett ta 'droga) darba jista' jdum ħafna snin (effett tad-droga).Il-mediċina ġiet irtirata mis-suq fl-2017. Ir-raġuni għall-irtirar tagħha tista 'tkun relatata ma' żewġ fatturi: prezzijiet għoljin u domanda limitata tas-suq.L-ispiża medja tat-trattament tal-mediċina hija għolja daqs US $ 1 miljun, u pazjent wieħed biss xtara u użaha s'issa.Għalkemm il-kumpanija tal-assigurazzjoni medika rrimborsat US $ 900,000 għaliha, huwa wkoll piż relattivament kbir għall-kumpanija tal-assigurazzjoni.Barra minn hekk, l-indikazzjonijiet immirati mill-mediċina huma rari wisq, b'rata ta 'inċidenza ta' madwar 1 f'1 miljun u rata għolja ta 'dijanjosi ħażina.

(5) Imlygic

Kumpanija: Żviluppata minn Amgen.

Ħin għas-suq: Fl-2015, ġie approvat li jiġi elenkat fl-Istati Uniti u fl-Unjoni Ewropea.

Indikazzjonijiet: Trattament ta' leżjonijiet tal-melanoma li ma jistgħux jitneħħew kompletament permezz ta' kirurġija.

Rimarki: Imlygic huwa virus tal-herpes simplex attenwat tat-tip 1 li ġie modifikat mit-teknoloġija ġenetika (tħassir tal-frammenti tal-ġeni ICP34.5 u ICP47 tiegħu, u ddaħħal il-ġene GM-CSF tal-fattur li jistimula l-kolonji tal-makrofagi tal-granuloċiti umani fil-virus) (HSV-1) virus onkolitiku approvat huwa l-ewwel virus approvat mill-FDA tal-ġene terapija.Il-metodu ta 'amministrazzjoni huwa injezzjoni intrależjonali, li tista' tiġi injettata direttament f'leżjonijiet tal-melanoma biex tikkawża l-qsim taċ-ċelluli tat-tumur, tirrilaxxa antiġeni derivati ​​mit-tumur u GM-CSF, u tippromwovi risponsi immuni kontra t-tumur.

(6) Luxturna

Kumpanija: Żviluppata minn Spark Therapeutics, sussidjarja ta’ Roche.

Ħin għas-suq: Ġie approvat għall-kummerċjalizzazzjoni mill-FDA fl-2017, u mbagħad approvat għall-kummerċjalizzazzjoni fl-Ewropa fl-2018.

Indikazzjonijiet: Għat-trattament ta' tfal u adulti li tilfu l-vista minħabba mutazzjonijiet tal-ġene RPE65 b'kopja doppja iżda li jżommu numru suffiċjenti ta' ċelloli tar-retina vijabbli.

Rimarki: Luxturna hija terapija tal-ġeni bbażata fuq AAV amministrata b'injezzjoni taħt ir-retina.It-terapija tal-ġeni tuża AAV2 bħala trasportatur biex tintroduċi kopja funzjonali tal-ġene RPE65 normali fiċ-ċelloli tar-retina tal-pazjent, sabiex iċ-ċelloli korrispondenti jesprimu l-proteina RPE65 normali, li jagħmlu tajjeb għad-defiċjenza tal-proteina RPE65 tal-pazjent, u b'hekk itejbu l-vista tal-pazjent.

(7) Zolgensma

Kumpanija: Żviluppata minn AveXis, sussidjarja ta' Novartis.

Ħin għas-suq: Approvat mill-FDA għall-kummerċjalizzazzjoni f'Mejju 2019.

Indikazzjonijiet: Trattament ta' pazjenti b'Atrofija Muskolari Spinali (SMA) taħt is-sentejn.

Rimarki: Zolgensma hija terapija tal-ġeni bbażata fuq vettur AAV.Din il-mediċina hija l-uniku pjan ta 'trattament ta' darba għall-atrofija muskolari tas-sinsla approvat għall-kummerċjalizzazzjoni fid-dinja.It-tnedija tal-mediċina tiftaħ era ġdida fit-trattament tal-atrofija muskolari tas-sinsla.paġna, huwa progress importanti.Din it-terapija tal-ġeni tuża l-vettur scAAV9 biex tintroduċi l-ġene SMN1 normali fil-pazjent permezz ta 'infużjoni ġol-vini biex tipproduċi proteina SMN1 normali, u b'hekk ittejjeb il-funzjoni taċ-ċelloli affettwati bħal newroni tal-mutur.B'kuntrast, il-mediċini SMA Spinraza u Evrysdi jeħtieġu dożaġġ ripetut fit-tul.Spinraza jingħata b'injezzjoni spinali kull erba 'xhur, u Evrysdi hija mediċina orali ta' kuljum.

(8) Delytact

Kumpanija: Żviluppata minn Daiichi Sankyo Company Limited (TYO: 4568).

Żmien għas-suq: Approvazzjoni kondizzjonali mill-Ministeru tas-Saħħa, ix-Xogħol u l-Benessri (MHLW) tal-Ġappun f'Ġunju 2021.

Indikazzjonijiet: Għat-trattament ta' glijoma malinna.

Rimarki: Delytact huwa r-raba 'prodott tat-terapija tal-ġeni tal-virus onkolitiku approvat globalment, u l-ewwel prodott tal-virus onkolitiku approvat għat-trattament ta' glijoma malinna.Delytact huwa virus onkolitiku tal-herpes simplex tat-tip 1 (HSV-1) magħmul minn inġinerija ġenetika żviluppat minn Dr Todo u l-kollegi.Delytact jintroduċi mutazzjonijiet ta 'tħassir addizzjonali fil-ġenoma G207 tal-HSV-1 tat-tieni ġenerazzjoni, ittejjeb ir-replikazzjoni selettiva tiegħu fiċ-ċelloli tal-kanċer u l-induzzjoni ta' risponsi immuni kontra t-tumur filwaqt li żżomm sigurtà għolja.Delytact huwa l-ewwel HSV-1 onkolitiku tat-tielet ġenerazzjoni li bħalissa għaddej minn evalwazzjoni klinika.L-approvazzjoni ta 'Delytact fil-Ġappun hija prinċipalment ibbażata fuq prova klinika ta' fażi 2 b'driegħ wieħed.F'pazjenti bi glijoblastoma rikorrenti, Delytact kiseb l-endpoint primarju tar-rata ta 'sopravivenza għal sena, u r-riżultati wrew li Delytact wera effikaċja aħjar meta mqabbel ma' G207.Forza ta 'replikazzjoni qawwija u attività antitumorali ogħla.Dan kien effettiv f'mudelli ta 'tumur solidu ta' tumuri tas-sider, tal-prostata, schwannomas, nasofarinġi, epatoċellulari, tal-kolorektum, malinni tal-għant tan-nervituri periferali, u kanċer tat-tirojde.

(9) Upstaza

KUMPANIJA: Żviluppata minn PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT).

Time to market: Approvat mill-Unjoni Ewropea għall-kummerċjalizzazzjoni f'Lulju 2022.

Indikazzjonijiet: Għal defiċjenza aromatika L-amino acid decarboxylase (AADC), hija approvata għat-trattament ta 'pazjenti ta' 18-il xahar jew aktar.

Rimarki: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) hija terapija tal-ġeni in vivo b'virus adeno-assoċjat tat-tip 2 (AAV2) bħala l-ġarrier.Il-pazjenti jimirdu minħabba mutazzjonijiet fil-ġene li jikkodifika l-enzima AADC.AAV2 iġorr ġene b'saħħtu li jikkodifika l-enzima AADC.Il-forma ta 'kumpens tal-ġeni tikseb effett terapewtiku.Fit-teorija, amministrazzjoni waħda hija effettiva għal żmien twil.Hija l-ewwel terapija tal-ġeni mqiegħda fis-suq li tiġi injettata direttament fil-moħħ.L-awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq hija applikabbli għas-27 stat membru tal-UE kollha, kif ukoll għall-Islanda, in-Norveġja u l-Liechtenstein.

(10) Roctavian

Kumpanija: Żviluppata minn BioMarin Pharmaceutical (BioMarin).

Time to market: Approvat għall-kummerċjalizzazzjoni mill-Unjoni Ewropea f'Awwissu 2022;awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq mill-Amministrazzjoni tal-Mediċini u l-Prodotti tal-Kura tas-Saħħa tar-Renju Unit (MHRA) f’Novembru 2022.

Indikazzjonijiet: Għat-trattament ta' pazjenti adulti b'emofilja A severa li m'għandhom l-ebda storja ta' inibizzjoni tal-fattur FVIII u li huma negattivi għall-antikorpi AAV5.

Rimarki: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) juża AAV5 bħala vettur u juża l-promotur speċifiku tal-fwied uman HLP biex imexxi l-espressjoni tal-fattur VIII tal-koagulazzjoni umana (FVIII) bid-dominju B imħassar.Id-deċiżjoni tal-Kummissjoni Ewropea li tapprova t-tqegħid fis-suq ta 'valoctocogene roxaparvovec hija bbażata fuq id-dejta ġenerali tal-proġett ta' żvilupp kliniku tal-mediċina.Fost dawn, ir-riżultati tal-prova klinika tal-fażi III GENER8-1 wrew li meta mqabbla mad-dejta tas-sena qabel l-iskrizzjoni, wara infużjoni waħda ta 'valoctocogene roxaparvovec, Ir-rata ta' fsada annwali tas-suġġett (ABR) titnaqqas b'mod sinifikanti, il-frekwenza tal-użu tal-fattur VIII tal-koagulazzjoni rikombinanti (F8) titnaqqas b'mod sinifikanti fil-preparazzjonijiet tal-proteini tad-demm, jew tiżdied b'mod sinifikanti l-attività tal-proteina F8 fil-ġisem.Wara 4 ġimgħat ta 'trattament, ir-rata annwali ta' użu F8 tas-suġġett u l-ABR li jeħtieġu trattament tnaqqsu b'99% u 84%, rispettivament, u d-differenza kienet statistikament sinifikanti (p<0.001).Il-profil tas-sigurtà kien tajjeb, u l-ebda suġġett ma esperjenza inibizzjoni tal-fattur F8, tumuri malinni jew effetti sekondarji ta’ trombożi, u ma ġew irrappurtati l-ebda avvenimenti avversi serji (SAEs) relatati mat-trattament.

(11) Hemgenix

Kumpanija: Żviluppata minn UniQure Corporation.

Ħin għas-suq: Approvat mill-FDA għall-kummerċjalizzazzjoni f'Novembru 2022.

Indikazzjonijiet: Għall-kura ta 'pazjenti adulti bl-emofilja B.

Rimarki: Hemgenix hija terapija tal-ġeni bbażata fuq il-vettur AAV5.Il-mediċina hija mgħammra bil-varjant tal-ġene tal-fattur tal-koagulazzjoni IX (FIX) FIX-Padova, li jingħata ġol-vini.Wara l-amministrazzjoni, il-ġene jista 'esprimi l-fattur ta' koagulazzjoni FIX fil-fwied u inixxi Wara li jidħol fid-demm biex jeżerċita l-funzjoni ta 'koagulazzjoni, sabiex jinkiseb l-iskop tat-trattament, teoretikament, amministrazzjoni waħda hija effettiva għal żmien twil.

(12) Adstiladrin

Kumpanija: Żviluppata minn Ferring Pharmaceuticals.

Ħin għas-suq: Approvat mill-FDA għall-kummerċjalizzazzjoni f'Diċembru 2022.

Indikazzjonijiet: Għat-trattament ta 'kanċer tal-bużżieqa tal-awrina ta' riskju mhux invażiv tal-muskoli (NMIBC) li ma jirrispondux għal Bacillus Calmette-Guerin (BCG).

Rimarki: Adstiladrin huwa terapija tal-ġeni bbażata fuq vettur adenovirali li ma jirreplikax, li jista’ jesprimi żżejjed proteina interferon alfa-2b fiċ-ċelluli fil-mira, u jingħata permezz ta’ kateter urinarju fil-bużżieqa tal-awrina (jingħata darba kull tliet xhur), il-vettur tal-virus jista’ effettivament jinfetta fiċ-ċelloli tal-bużżieqa tal-awrina u mbagħad jeffettwa b’mod eċċessiv il-proteina.Dan il-metodu ġdid ta 'terapija tal-ġeni għalhekk jittrasforma ċ-ċelloli tal-ħajt tal-bużżieqa tal-awrina tal-pazjent stess f'"fabbrika" minjatura li tipproduċi interferon, u b'hekk ittejjeb il-kapaċità tal-pazjent li jiġġieled il-kanċer.

Is-sigurtà u l-effikaċja ta' Adstiladrin ġew evalwati fi studju kliniku multiċentriku li jinkludi 157 pazjent b'NMIBC b'BCG ta' riskju għoli li ma jirrispondux.Il-pazjenti rċevew Adstiladrin kull tliet xhur sa 12-il xahar, jew sakemm tossiċità mhux aċċettabbli għat-trattament jew rikorrenza ta 'NMIBC ta' grad għoli.B'mod ġenerali, 51 fil-mija tal-pazjenti rreġistrati kkurati b'Adstiladrin kisbu rispons sħiħ (għajbien tas-sinjali kollha ta 'kanċer li dehru fuq ċistoskopija, tessut tal-bijopsija, u awrina).

3. Mediċini żgħar ta 'aċidu nuklejku

(1) Vitravene

Kumpanija: Żviluppata b'mod konġunt minn Ionis Pharma (qabel Isis Pharma) u Novartis.

Ħin għas-suq: Fl-1998 u l-1999, ġie approvat għall-kummerċjalizzazzjoni mill-FDA u l-EMA tal-UE.

Indikazzjonijiet: Għat-trattament tar-retinite taċ-ċitomegalovirus f'pazjenti pożittivi għall-HIV.

Rimarki: Vitravene hija droga oligonukleotide antisens, li hija l-ewwel droga oligonukleotide approvata għall-kummerċjalizzazzjoni fid-dinja.Fl-istadju inizjali tal-elenkar, id-domanda tas-suq għal mediċini anti-CMV kienet urġenti ħafna;aktar tard, minħabba l-iżvilupp ta 'terapija antiretrovirali attiva ħafna, in-numru ta' każijiet CMV naqas drastikament.Minħabba d-domanda tas-suq kajman, il-mediċina tnediet fl-2002 u l-2006 Irtirar fil-pajjiżi tal-UE u l-Istati Uniti.

(2) Macugen

Kumpanija: Ko-żviluppata minn Pfizer u Eyetech.

Ħin għas-suq: Approvat għall-elenkar fl-Istati Uniti fl-2004.

Indikazzjonijiet: Għat-trattament ta 'deġenerazzjoni makulari neovaskulari relatata mal-età.

Rimarki: Macugen huwa mediċina oligonukleotide modifikata pegylated, li tista 'timmira u torbot fattur ta' tkabbir endoteljali vaskulari (sottotip VEGF165), u l-metodu ta 'amministrazzjoni huwa injezzjoni intravitreali.

(3) Defitelio

Kumpanija: Żviluppata minn Jazz Pharmaceuticals.

Ħin għas-suq: Ġie approvat għall-kummerċjalizzazzjoni mill-Unjoni Ewropea fl-2013 u approvat mill-FDA għall-kummerċjalizzazzjoni f'Marzu 2016.

Indikazzjonijiet: Għat-trattament ta 'mard veno-okklussiv tal-fwied assoċjat ma' disfunzjoni renali jew pulmonari wara trapjant ta 'ċelluli staminali ematopojetiċi.

Rimarki: Defitelio hija droga oligonukleotide, li hija taħlita ta 'oligonukleotidi bi proprjetajiet ta' plasmina.Irtirat mis-suq fl-2009 għal raġunijiet kummerċjali.

(4) Kynamro

Kumpanija: Ko-żviluppata minn Ionis Pharma u Kastle.

Ħin għas-suq: Fl-2013, ġie approvat għall-kummerċjalizzazzjoni fl-Istati Uniti bħala droga orfni.

Indikazzjonijiet: Għat-trattament adjuvanti ta' iperkolesterolemija familjali omozigota.

Rimarki: Kynamro hija mediċina oligonukleotide antisens, li hija oligonukleotide antisens li timmira apo B-100 mRNA tal-bniedem.Kynamro jingħata bħala 200 mg taħt il-ġilda darba fil-ġimgħa.

(5) Spinraza

Kumpanija: Żviluppata minn Ionis Pharmaceuticals.

Ħin għas-suq: Approvat mill-FDA għall-kummerċjalizzazzjoni f'Diċembru 2016.

Indikazzjonijiet: Għat-trattament tal-atrofija muskolari tas-sinsla (SMA).

Rimarki: Spinraza (nusinersen) hija droga oligonucleotide antisens.Billi jorbot mas-sit tal-qsim tal-eson 7 SMN2, Spinraza jista 'jbiddel il-qsim tal-RNA tal-ġene SMN2, u b'hekk iżid il-produzzjoni ta' proteina SMN kompletament funzjonali.F'Awwissu 2016, BIOGEN eżerċitat l-għażla tagħha li takkwista d-drittijiet globali għal Spinraza.Spinraza beda biss l-ewwel prova klinika tiegħu fil-bnedmin fl-2011. F'5 snin biss, ġie approvat mill-FDA għall-kummerċjalizzazzjoni fl-2016, li jirrifletti r-rikonoxximent sħiħ tal-FDA tal-effikaċja tiegħu.Il-mediċina ġiet approvata għall-kummerċjalizzazzjoni fiċ-Ċina f'April 2019. Iċ-ċiklu kollu ta 'approvazzjoni għal Spinraza fiċ-Ċina kien inqas minn 6 xhur, u kien 2 snin u 2 xhur minn meta Spinraza ġie approvat għall-ewwel darba fl-Istati Uniti.Il-veloċità tal-elenkar fiċ-Ċina hija diġà mgħaġġla ħafna.Dan huwa wkoll minħabba l-fatt li ċ-Ċentru għall-Evalwazzjoni tad-Droga ħareġ l-“Avviż dwar il-Pubblikazzjoni tal-Lista tal-Ewwel Lott ta’ Drogi Ġodda Barranija Meħtieġa Urġenti fil-Prattika Klinika” fl-1 ta’ Novembru 2018, u ġie inkluż fl-ewwel lott ta’ 40 mediċina ġdida barranija għal reviżjoni aċċellerata, fosthom Spinraza.

(6) Exondys 51

Kumpanija: Żviluppata minn AVI BioPharma (aktar tard isem ġdid Sarepta Therapeutics).

Ħin għas-suq: F'Settembru 2016, ġie approvat għall-kummerċjalizzazzjoni mill-FDA.

Indikazzjonijiet: Għat-trattament tad-distrofija muskolari ta' Duchenne (DMD) b'mutazzjoni tal-ġene li taqbeż l-eson 51 fil-ġene DMD.

Rimarki: Exondys 51 hija droga oligonucleotide antisens, l-oligonucleotide antisens jista 'jorbot mal-pożizzjoni ta' exon 51 ta 'pre-mRNA ta' ġene DMD, li jirriżulta fil-formazzjoni ta 'mRNA matur, parti minn exon 51 hija imblukkata Excision, u b'hekk tikkoreġi parzjalment il-qafas tal-qari mRNA, jgħin lil xi pazjenti li jifformaw il-proteina normali li sintetizza l-proteina normali. ittejjeb is-sintomi tal-pazjent.

(7) Tegsedi

Kumpanija: Żviluppata minn Ionis Pharmaceuticals.

Żmien għas-suq: Ġie approvat għall-kummerċjalizzazzjoni mill-Unjoni Ewropea f'Lulju 2018.

Indikazzjonijiet: Għat-trattament ta' amyloidosis transthyretin ereditarja (hATTR).

Rimarki: Tegsedi hija mediċina oligonukleotide antisens li timmira l-mRNA tat-transthyretin.Hija l-ewwel mediċina approvata fid-dinja għat-trattament tal-hATTR.Huwa mogħti b'injezzjoni taħt il-ġilda.Il-mediċina tnaqqas il-produzzjoni tal-proteina ATTR billi timmira l-mRNA ta 'transthyretin (ATTR), u għandha proporzjon tajjeb ta' benefiċċju-riskju fit-trattament ta 'ATTR, u n-newropatija u l-kwalità tal-ħajja tal-pazjent tjiebu sostanzjalment, u hija kompatibbli mat-tipi ta' mutazzjoni TTR, La l-istadju tal-marda u lanqas il-preżenza ta 'kardjomijopatija ma kienu rilevanti.

(8) Onpattro

Kumpanija: Żviluppata b'mod konġunt minn Alnylam Corporation u Sanofi Corporation.

Ħin għas-suq: Approvat għall-elenkar fl-Istati Uniti fl-2018.

Indikazzjonijiet: Għat-trattament ta' amyloidosis transthyretin ereditarja (hATTR).

Rimarki: Onpattro hija mediċina siRNA li timmira l-mRNA ta 'transthyretin, li tnaqqas il-produzzjoni ta' proteina ATTR fil-fwied u tnaqqas l-akkumulazzjoni ta 'depożiti ta' amyloid fin-nervituri periferali billi timmira l-mRNA ta 'transthyretin (ATTR), u b'hekk ittejjeb u ttaffi s-sintomi tal-marda.

(9) Givlaari

Kumpanija: Żviluppata minn Alnylam Corporation.

Ħin għas-suq: Approvat mill-FDA għall-kummerċjalizzazzjoni f'Novembru 2019.

Indikazzjonijiet: Għat-trattament ta' porfirja epatika akuta (AHP) fl-adulti.

Rimarki: Givlaari hija droga siRNA, li hija t-tieni droga siRNA approvata għall-kummerċjalizzazzjoni wara Onpattro.Il-mod ta' kif jingħata huwa injezzjoni taħt il-ġilda.Il-mediċina timmira l-mRNA tal-proteina ALAS1, u t-trattament ta 'kull xahar b'Givlaari jista' jnaqqas b'mod sinifikanti u permanenti l-livell ta 'ALAS1 fil-fwied, u b'hekk inaqqas il-livelli ta' ALA newrotossiċi u PBG għall-firxa normali, u b'hekk itaffi s-sintomi tal-marda tal-pazjent.Id-dejta wriet li l-pazjenti kkurati b’Givlaari kellhom tnaqqis ta’ 74% fin-numru ta’ aċċessjonijiet meta mqabbla mal-grupp tal-plaċebo.

(10) Vyondys53

KUMPANIJA: Żviluppata minn Sarepta Therapeutics.

Ħin għas-suq: Approvat mill-FDA għall-kummerċjalizzazzjoni f'Diċembru 2019.

Indikazzjonijiet: Għat-trattament ta 'pazjenti DMD b'mutazzjoni ta' splicing tal-ġene dystrophin exon 53.

Rimarki: Vyondys 53 hija droga oligonucleotide antisens, li timmira l-proċess ta 'splicing ta' dystrophin pre-mRNA.Exon 53 huwa parzjalment maqtugħ, jiġifieri mhux preżenti fuq l-mRNA matur, u huwa ddisinjat biex jipproduċi dystrophin maqtugħ iżda għadu funzjonali, u b'hekk itejjeb il-kapaċità ta' eżerċizzju fil-pazjenti.

(11) Waylivra

Kumpanija: Żviluppata minn Ionis Pharmaceuticals u s-sussidjarja tagħha Akcea Therapeutics.

Żmien għas-suq: Ġie approvat għall-kummerċjalizzazzjoni mill-Aġenzija Ewropea tal-Mediċini (EMA) f'Mejju 2019.

Indikazzjonijiet: Bħala terapija awżiljarja flimkien mal-kontroll tad-dieta f'pazjenti adulti bis-sindromu tal-kilomikronemja familjari (FCS).

Rimarki: Waylivra hija droga oligonucleotide antisens, li hija l-ewwel mediċina approvata għall-kummerċjalizzazzjoni fid-dinja għat-trattament ta 'FCS.

(12) Leqvio

Kumpanija: Żviluppata minn Novartis.

Time to market: Approvat mill-Unjoni Ewropea għall-kummerċjalizzazzjoni f'Diċembru 2020.

Indikazzjonijiet: Għat-trattament ta' adulti b'iperkolesterolemija primarja (eterozigoti familjari u mhux familjari) jew dislipidemija mħallta.

Rimarki: Leqvio hija droga siRNA li timmira l-mRNA ta 'PCSK9.Hija l-ewwel terapija siRNA fid-dinja biex tnaqqas il-kolesterol (LDL-C).Huwa mogħti b'injezzjoni taħt il-ġilda.Il-mediċina tnaqqas il-livell ta 'proteina PCSK9 permezz ta' interferenza RNA, u b'hekk tnaqqas il-livell ta 'LDL-C.Dejta klinika turi li għal pazjenti li ma jistgħux inaqqsu l-livelli ta' LDL-C għal-livell fil-mira wara kura bid-doża massima tollerata ta' statins, Leqvio jista' jnaqqas l-LDL-C b'madwar 50%.

(13)Oxlumo

Kumpanija: Żviluppata minn Alnylam Pharmaceuticals.

Time to market: Approvat mill-Unjoni Ewropea għall-kummerċjalizzazzjoni f'Novembru 2020.

Indikazzjonijiet: Għat-trattament ta' iperoxsalurja primarja tat-tip 1 (PH1).

Rimarki: Oxlumo hija mediċina siRNA li timmira mRNA ta 'hydroxyacid oxidase 1 (HAO1), u l-metodu ta' amministrazzjoni huwa injezzjoni taħt il-ġilda.Il-mediċina ġiet żviluppata bl-użu tal-aħħar kimika mtejba ta 'stabbilizzazzjoni ta' Alnylam, teknoloġija ta 'konjugazzjoni ESC-GalNAc, li tippermetti siRNA amministrat taħt il-ġilda b'persistenza u qawwa akbar.Il-mediċina tiddegrada jew tinibixxi l-mRNA ta 'hydroxyacid oxidase 1 (HAO1), tnaqqas il-livell ta' glycolate oxidase fil-fwied, u mbagħad tikkonsma s-sottostrat meħtieġ għall-produzzjoni ta 'oxalate, tnaqqas il-produzzjoni ta' oxalate biex tikkontrolla l-progressjoni tal-marda fil-pazjenti u ttejjeb is-sintomi tal-marda.

(14) Viltepso

Kumpanija: Żviluppata minn NS Pharma, sussidjarja ta 'Nippon Shinyaku.

Ħin għas-suq: Approvat mill-FDA għall-kummerċjalizzazzjoni f'Awwissu 2020.

Indikazzjonijiet: Għat-trattament tad-distrofija muskolari Duchenne (DMD) b'mutazzjoni tal-ġene li taqbeż l-eson 53 fil-ġene DMD.

Rimarki: Viltepso hija mediċina oligonukleotide antisens li tista 'tgħaqqad mal-pożizzjoni tal-eson 53 tal-pre-mRNA tal-ġene DMD, u tikkawża li parti mill-eson 53 tiġi eċiża wara l-formazzjoni ta' mRNA matur, u b'hekk tikkoreġi parzjalment il-qafas tal-qari tal-mRNA.

(15) Amondys 45

Kumpanija: Żviluppata minn Sarepta Therapeutics.

Ħin għas-suq: Approvat mill-FDA għall-kummerċjalizzazzjoni fi Frar 2021.

Indikazzjonijiet: Għat-trattament tad-distrofija muskolari ta' Duchenne (DMD) b'mutazzjoni tal-ġene li taqbeż l-eson 45 fil-ġene DMD.

Rimarki: Amondys 45 hija droga oligonucleotide antisens, l-oligonucleotide antisens jista 'jorbot mal-pożizzjoni ta' exon 45 tal-pre-mRNA tal-ġene DMD, li jirriżulta fil-parti ta 'exon 45 tiġi mblukkata wara l-formazzjoni ta' mRNA Excision matura, u b'hekk tikkoreġi parzjalment l-mRNA qari frame, tgħin lil xi pazjenti li jifformaw qosra normali biex sintetizza l-proteina normali billi ttejjeb is-sintomi tal-pazjent.

(16) Amvuttra (vutrisiran)

Kumpanija: Żviluppata minn Alnylam Pharmaceuticals.

Ħin għas-suq: Approvat mill-FDA għall-kummerċjalizzazzjoni f'Ġunju 2022.

Indikazzjonijiet: Għat-trattament ta' amyloidosis transthyretin ereditarja b'polinewropatija (hATTR-PN) fl-adulti.

Rimarki: Amvuttra (Vutrisiran) hija mediċina siRNA li timmira mRNA ta 'transthyretin (ATTR), amministrata b'injezzjoni taħt il-ġilda.Vutrisiran huwa bbażat fuq id-disinn tal-pjattaforma tal-konsenja konjugata tal-Kimika tal-Istabbiltà Mtejba (ESC)-GalNAc ta 'Alnylam b'qawwa miżjuda u stabbiltà metabolika.L-approvazzjoni tat-terapija hija bbażata fuq id-dejta ta '9 xhur tal-istudju kliniku ta' Fażi III tagħha (HELIOS-A), u r-riżultati ġenerali juru li t-terapija tejbet is-sintomi ta 'hATTR-PN, u aktar minn 50% tal-kundizzjoni tal-pazjenti ġiet imreġġa' lura jew waqfet milli tmur għall-agħar.

4. Mediċini oħra ta 'terapija tal-ġeni

(1) Rexin-G

Kumpanija: Żviluppata minn Epeius Biotech.

Ħin għas-suq: Fl-2005, ġie approvat għall-kummerċjalizzazzjoni mill-Amministrazzjoni Filippina tal-Ikel u d-Droga (BFAD).

Indikazzjonijiet: Għat-trattament ta' kanċer avvanzat reżistenti għall-kimoterapija.

Rimarki: Rexin-G hija injezzjoni ta 'nanopartiċelli mgħobbija bil-ġeni.Tintroduċi l-ġene mutant cyclin G1 fiċ-ċelloli fil-mira permezz ta 'vettur retrovirali biex joqtol speċifikament tumuri solidi.Il-metodu ta' amministrazzjoni huwa infużjoni ġol-vini.Bħala mediċina mmirata lejn it-tumur li tfittex b'mod attiv u teqred iċ-ċelloli tal-kanċer metastatiku, għandha ċertu effett kurattiv fuq pazjenti li fallew mediċini oħra tal-kanċer, inklużi bijoloġiċi mmirati.

(2) Neovasculgen

Kumpanija: Żviluppata mill-istitut taċ-ċelloli staminali tal-bniedem.

Ħin tal-elenkar: Ġie approvat għall-elenkar fir-Russja fis-7 ta 'Diċembru 2011, u mbagħad imniedi fl-Ukrajna fl-2013.

Indikazzjonijiet: Għat-trattament ta 'mard arterjali vaskulari periferali, inkluża iskemija severa tar-riġlejn.

Rimarki: Neovasculgen hija terapija tal-ġeni bbażata fuq plasmidi tad-DNA.Il-ġene tal-fattur tat-tkabbir endoteljali vaskulari (VEGF) 165 huwa mibni fuq is-sinsla tal-plasmid u jiġi infuż fil-pazjenti.

(3) Collategene

Kumpanija: Żviluppata b'mod konġunt mill-Università ta 'Osaka u kumpaniji ta' kapital ta 'riskju.

Ħin għas-suq: Approvat mill-Ministeru tas-Saħħa, ix-Xogħol u l-Benessri tal-Ġappun f'Awwissu 2019.

Indikazzjonijiet: Trattament ta' iskemija kritika tal-parti t'isfel.

Rimarki: Collategene hija terapija tal-ġeni bbażata fuq il-plażmidi, l-ewwel droga domestika ta 'terapija tal-ġeni prodotta minn AnGes, kumpanija ta' terapija tal-ġeni fil-Ġappun.Il-komponent ewlieni ta 'din il-mediċina huwa plasmid mikxuf li fih is-sekwenza tal-ġeni tal-fattur tat-tkabbir tal-epatoċiti umani (HGF).Jekk il-mediċina tiġi injettata fil-muskoli tar-riġlejn t'isfel, l-HGF espress jippromwovi l-formazzjoni ta 'vini tad-demm ġodda madwar il-vini tad-demm occluded.Provi kliniċi kkonfermaw l-effett tagħha fuq it-titjib tal-ulċeri.

Kif Foregene jista 'jgħin l-iżvilupp tat-terapija tal-ġeni?

Aħna ngħinu biex niffrankaw il-ħin tal-iskrinjar fi screening fuq skala kbira, fl-istadju bikri tal-iżvilupp tad-droga siRNA.

Aktar dettalji żur:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/